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第一百七十七章 搞定Menkes综合症

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这段时间,曹阳一直在跟唐缺跟进基因治疗之事。

双方达成共识,要用基因编辑工具彻底敲除atp7a基因上多出的a碱基,从根本上救治menkes患者。

然而,在选择哪一种基因编辑工具的时候,却有了不同意见。

进入21世纪后,随着生物技术的发展,科学家们为实现基因编辑,不断开发,到现在为止,已经产生了三代新技术,分别是zfn(锌指核酸蛋白酶),talens(转录激活因子样效应物核酸酶)和crispr/cas9三种基因编辑工具。

zfn锌指蛋白技术是第一代基因编辑工具,已经面世20多年。

它通过在真核生物中(从酵母到人类)广泛存在的锌指蛋白,能够识别并结合一个特异的三联体碱基,从而达到dna定点剪切的目的。

talen是十年前出现的第二代基因编辑工具,技术上实现了相当大的突破,能以更高效的方式完成基因编辑工作,并且很少会发生误切断非目标dna序列的情况,迄今为止,获得了高度好评。

talens借助于一种由植物细菌分泌的天然蛋白来识别特异性dna碱基对,与目标dna结合并在特异位点对dna链进行切割,从而导入新的遗传物质。

相对zfn而言,talen能够靶向更长的基因序列,而且也更容易构建。

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