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第一百七十三章 伸出援手

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“卫总您放心,”见卫康一脸愕然,曹阳赶紧解释道:“我并不是要道德绑架,要求三清专门为我们研发menkes基因药。”

“我主要还是想见见相关的专家,希望专家能够帮忙解答一些疑问,同时也想请研发人员为后续的安全性测试提供一些帮助。”

“关于menkes的基因治疗,我已经有了一些研究和思路。只是由于我本人并非专业人士,所以在很多方面还有所欠缺,急需真正专家的指导和建议。”

“哦?”卫康有些好奇道:“那你先说说自己的思路?”

曹阳点点头,凝神一一道来。

“从制备化合物的同时,我已经在开展由腺相关病毒aav9介导的基因治疗方案,经过一年多的努力,终于通过分析蛋白结构域截短了atp7a基因的序列,并且构建了质粒,目前也在293t细胞上进行表达验证和生物学活性验证。”

“我已经找到了aav的包装公司,目前已经谈妥合作意向,但是对于aav9病毒载体的免疫问题和多次递送问题了解得还不是很透彻,需要载体专家的指导。”

“因为孩子突变的基因在全身都有表达,aav9介导的基因替代只能够解决一些更新周期慢的器官的基因问题,最终的基因在体编辑才是最彻底的治疗方式。”

“我想在基因替代治疗后,再全身心投入研究crispr-cas9这种最新的基因编辑工具,因为我孩子的突变是重复突变,在atp7a基因序列第1141位多插入了一个a碱基,导致终止密码子提前,蛋白翻译被阻断。”

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